Wie lassen sich diese hohen Kosten begründen?

Angelika Gaufer: Der Preis spiegelt sowohl den Wert wider, den diese Behandlung für Patienten, Pflegekräfte und das Gesundheitssystem hat, als auch die sehr geringe Anzahl von Patienten. Es ist zu erwarten, dass die Gen-Ersatztherapie, verglichen mit der bisher zur Verfügung stehenden lebenslangen Behandlung und Versorgung von SMA-Patienten, Kosteneinsparungen für das Gesundheitswesen realisiert. AveXis und Novartis haben hohe Investitionen in der Entwicklung von Onasemnogene abeparvovec-xioi getätigt.

Sieht sich Novartis in irgendeiner Form in der Pflicht, dieser Familie und auch anderen Betroffenen einen Zugang zum Medikament zu ermöglichen?

Wir fühlen mit allen Familien, die Kinder mit SMA-Diagnose haben, einer seltenen und zerstörerisch verlaufenden Krankheit. Es gibt anerkannte Gesetze und Regularien in Deutschland für den Einsatz und die Kostenübernahme neuer Behandlungsmethoden bei seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankungen, für den Fall, dass es kein in Deutschland zugelassenes Arzneimittel gibt, mit dem Patienten zufriedenstellend behandelt werden können (73.3 AMG). Diese Ausnahmerereglungen bauen auf den bestehenden Zulassungen auf. Wir unterstützen ausdrücklich, dass die Indikationsstellung in strenger Risiko-Nutzen-Abwägung im Einzelfall gestellt werden muss, die Anwendung von AVXS-101 ausschließlich in dafür spezialisierten Zentren erfolgen sollte und die Entscheidung für eine Leistungsgewährung durch die jeweiligen gesetzlichen Krankenkassen im Einklang mit diesen Standards getroffen werden sollte.

Gibt es spezielle Härtefallregelungen für diese Fälle, die Ihnen einen Spielraum lassen?

Seit der Zulassung von AVXs-101 in den USA im Mai 2019 erhalten wir aus der ganzen Welt viele Anfragen und Bitten nach einem Zugang vor Zulassung. Wir stehen mit verschiedenen Akteuren des Gesundheitswesens im Dialog. Novartis arbeitet intensiv an einem Vorschlag für ein internationales Programm.

Gibt es zwischenzeitlich verlässliche Ergebnisse über den Therapieerfolg?

Die Zulassung von Onasemnogene abeparvovec-xioi in den USA basiert auf Daten aus der laufenden Phase-III-Studie STR1VE und der abgeschlossenen Phase-I-Studie START, die die Wirksamkeit und Sicherheit einer einmaligen intravenösen Infusion bei Patienten mit SMA Typ 1 evaluieren. Die Gentherapie zeigt in klinischen Studien eine klinisch vielversprechende Wirkung für das Überleben und die Verbesserung der motorischen Funktion im Vergleich zu den Daten unbehandelten Patienten.

In der START-Studie erreichten mit Onasemnogene abeparvovec-xioi behandelte Kleinkinder motorische Meilensteine wie Sitzen, Sprechen und in einigen Fällen auch Gehen, die bei einem natürlichen Krankheitsverlauf nicht erreicht wurden und bislang annähernd 5 Jahre nach der Verabreichung anhielten (bisher längster Beobachtungszeitraum – Langzeitbeobachtungen laufen weiter). Es wurde keine Regression der motorischen Funktionsmeilensteine festgestellt.

Ist dies ein Einzelfall oder erhalten Sie seit der Zulassung Anfragen aus Deutschland?

Zolgensma wurde in Deutschland bislang außerhalb von klinischen Studien bei zwei Patienten angewendet (Einzelfallantrag bei der Krankenkasse).

Wann rechnen Sie mit der europäischen Zulassung des Medikaments und wird es dann gleich teuer sein?

Das Medikament ist in den USA seit Mai 2019 für die Therapie von Kindern mit SMA im Alter von bis zu 2 Jahren zugelassen. Die europäische Zulassung wird im ersten Halbjahr 2020 erwartet. In Deutschland wird der Preis erst nach Zulassung festgelegt. Onasemnogene abeparvovec-xioi wird in Deutschland den erforderlichen Nutzenbewertungsprozess (AMNOG) durchlaufen.