Dass die „Millionenspritze“ in Europa kurz vor der Zulassung steht, macht Tiagos Eltern seit März neuen Mut. Diese Hoffnung wurde nun beim jüngsten Arztbesuch weiter verstärkt.

Tiago wurde vor Ostern im Universitätsklinikum Freiburg erneut mit Spinraza behandelt. Ein Medikament, das dem Zweijährigen, der von Geburt an an spinaler Muskelatrophie, Typ 2, leidet, alle vier Monate verabreicht wird.

Arzt informiert die Eltern

Der behandelnde Arzt, der seinen kleinen Patienten zwischenzeitlich sehr gut kennt, informierte die Eltern dabei über die Zulassungskriterien der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Deren wichtigste Aufgabe ist die Zulassung und Überwachung von Arzneimitteln in der EU.

Tiagos Arzt habe ihnen versichert, dass die Zulassung mit größter Wahrscheinlichkeit Anfang Juni kommen wird, berichtet Stephanie de Freitas von dem erfreulichen Gespräch. Dieser Termin werde auch in Fachzeitschriften und den überregionalen Medien genannt.

Ein Silberstreifen am Horizont

Da Tiago alle medizinischen Kriterien für die Behandlung mit Zolgensma – mit 1,9 Millionen Euro eines der teuersten Medikamente der Welt – erfüllt und der behandelnde Arzt Tiago die einmalige Injektion verabreichen würde, was den Eltern schriftlich vorliegt, sehen sie den ersehnten Silberstreif am Horizont.

Wie schon berichtet, hat ein Antikörpertest ergeben, dass in Tiagos Körper keine Immunität gegen das Medikament Zolgensma besteht. Es soll Kindern mit Typ 1 zur Verfügung gestellt werden und Kindern mit Typ 2, die nicht mehr als drei Kopien des defekten Gens haben. Tiago hat exakt drei Gene.

Und auch die umstrittene Frage, ob Zolgensma Babys nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden darf, scheint dahingehend geklärt, dass diese Beschränkung nur eine Empfehlung und kein Aussschlusskriterium sei, betont Stephanie de Freitas.

Zahlt die Kasse?

Wird die Kasse die Kosten aufgrund der neuen Entwicklungen übernehmen? Diese Frage treibt Tiagos Eltern, die vor sechs Monaten einen Spendenaufruf gestartet hatten, um die Behandlungskosten zu finanzieren, jetzt am meisten um.

Sie wünschen sich von Herzen, dass der ersehnte Anruf der AOK nicht mehr lange auf sich warten lässt und hoffen, dass die Kasse nicht abwarten wird, bis die EMA die Zulassung ganz offiziell genehmigt hat. „Das wäre sehr schade, weil es uns und letztendlich Tiago nur unnötige Zeit raubt“, sagt seine Mutter.

AOK wartet Zulassung ab

Die Antwort der AOK Baden-Württemberg auf die schriftliche Anfrage des ZOLLERN-ALB-KURIER wird die Eltern deshalb in diesem Punkt enttäuschen. „Wenn die Zulassung des Arzneimittels durch die europäische Arznei-Mittel-Agentur (EMA) erfolgt ist, wird die AOK Baden-Württemberg umgehend reagieren, um die Behandlung – sofern die medizinische Indikation dann gegeben ist – zeitnah zu ermöglichen“, heißt es aus Stuttgart.

Weiter Warten

Das bedeutet für die kleine Familie, die derzeit wegen der Coronapandemie sehr zurückgezogen lebt, dass das Warten – jetzt aber mit guten Vorzeichen– bis zum Sommer weitergehen wird.

Dass Tiagos Schicksal auch in Zeiten von Corona nicht vergessen ist und über die eine Million Euro hinaus immer noch Spenden reinkommen, macht die Eltern sehr dankbar.